Kooperation zwischen ZNM-Zusammen Stark! und der RYR1-foundation

ZNM – Zusammen Stark! e. V. und die RYR-1 Foundation (Pittsburgh, PA, USA) werden in der Zukunft eng zusammen arbeiten, um Menschen mit angeborenen Muskelerkrankungen zu helfen. Unser Verein ZNM- Zusammen Stark! e. V. hat in diesen Tagen 8000 € an die RYR1-Foundation weitergeleitet, damit sie der Forschung für Therapien in Zusammenhang mit RYR1 zu gute kommen. Vielen Dank an alle … Weiterlesen …

Zwischenergebnisse zur Gentherapie – Anlass zur Hoffnung

Am 4. Januar 2018 hat die Firma Audentes Therapeutics Daten über die ersten drei Patienten in der klinischen Studie zur Gentherapie von myotubulärer Myopathie (“ASPIRO”) veröffentlicht.  Die Studie begann im September 2017. Der jetzige Zwischenbericht umfasst erste Zwischenergebnisse von drei Patienten. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Insgesamt sollen im Rahmen von ASPIRO 12 Patienten … Weiterlesen …

Newsletter veröffentlicht!

Ab jetzt kann der aktuelle Newsletter, die Ausgabe 3 von 2017, von unserer Seite heruntergeladen werden! Wir berichten über die vielen Aktivitäten im Verein, von unserer Familienkonferenz, von den neuesten Ergebnissen aus der Forschung und wie wir dank unserer Spenderinnen und Spender zum ersten Mal einen wesentlichen Beitrag zur Forschung leisten konnten! Und natürlich stellen … Weiterlesen …

Forschungsstipendium an Jim Dowling

Heute (26.10.2017) ist das diesjährige Forschungsstipendium des Myotubular Trust und von ZNM – Zusammen Stark! offiziell vergeben worden: Jim Dowling vom Sick Kids Hospital in Toronto erhält 244.000 € zur Erforschung der Wirksamkeit von mehreren vielversprechenden Medikamenten, die die Muskelschwäche von Patienten mit myotubulärer Myopathie sehr stark lindern könnte. Jim Dowling und sein Team haben … Weiterlesen …

Klinische Studie zur Gentherapie hat begonnen!

In dieser Woche hat Audentes Therapeutics bekannt gegeben, dass der erste Patient in den USA das Medikament “AT132” verabreicht bekommen hat. Damit hat die klinische Studie zur Gentherapie für myotubuläre Myopathie begonnen. Damit ist ein sehr, sehr wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu einer Therapie erreicht! Wir sind darüber sehr glücklich und aufgeregt. Es hat … Weiterlesen …

Zweiter Geburtstag und Eurordis Summer School

  Heute vor genau zwei Jahren, am 05. Juni 2015, wurde ZNM – Zusammen Stark! e. V. auf der ersten Familienkonferenz in Göttingen von Betroffenen von ZNM und ihren Eltern gegründet. In der kurzen Zeit haben wir viel erreicht! Eine Zusammenfassung bis 2016 haben wir für unseren ersten Geburtstag zusammengestellt. Seitdem haben weitere Familien und einzelne Betroffene … Weiterlesen …

20.000 € für die Forschung an den Myotubular Trust

Wir freuen uns sehr, dass die Mitgliederversammlung von ZNM – Zusammen Stark! am 05.05. beschlossen hat, die Forschungsstipendien des Myotubular Trust erneut mit einer Spende zu unterstützen. Nach 10.000 € vor genau einem Jahr und 15.000 € im Januar waren es diesmal nochmals 5.000 € mehr: Die Mitglieder haben einen Scheck von 20.000 € ausgestellt! … Weiterlesen …

Besuch im IGBMC und bei Dynacure in Strassburg

Am 24. März 2016 besuchten Mitglieder vom Myotubular Trust und von ZNM – Zusammen Stark! e. V.  die Labors von Jocelyn Laporte am IGBMC in Straßburg. Dort werden schon seit Jahren wichtige Forschungsprojekte im Bereich der zentronukleären Myopathien vom Myotubular Trust finanziell unterstützt. Wir hatten eine Besuchstour durch die Labore des IGBMC mit Jocelyn Laporte, … Weiterlesen …

Der ZNM-Newsletter 2016 ist fertig!

In unserem aktuellen Newsletter berichten wir über unsere Konferenz im Mai, über unsere Erfolge im Spendensammeln und die Investition in die Forschung, unseren Erklärfilm und die neuesten Forschungserkenntnisse auf dem Gebiet der ZNM und vieles mehr. Ihr könnt den Newsletter hier herunterladen. Zum Ersten Mal haben wir auch eine englische Version angefertigt. Den Newsletter 2015 … Weiterlesen …