Zwischenergebnisse zur Gentherapie – Anlass zur Hoffnung

Am 4. Januar 2018 hat die Firma Audentes Therapeutics Daten über die ersten drei Patienten in der klinischen Studie zur Gentherapie von myotubulärer Myopathie (“ASPIRO”) veröffentlicht.  Die Studie begann im September 2017. Der jetzige Zwischenbericht umfasst erste Zwischenergebnisse von drei Patienten. Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Insgesamt sollen im Rahmen von ASPIRO 12 Patienten das gentherapeutische Arzneimittel “AT132” in unterschiedlichen Dosen bekommen. Die jetzt veröffentlichte Daten der ersten drei Patienten stammen von der Kohorte, die die niedrigste Dosis von AT 132 bekommt.
Diese Ergebnisse sehen sehr gut aus. Audentes Therapeutics formuliert in der eigenen Pressemitteilung [englisch] von “Erwartungen übertroffen”.  Der Webcast (ohne die Filme) und die Presentation kann auf folgender Seite von Audentes Therapeutics [auf Englisch] heruntergeladen werden: http://investors.audentestx.com/phoenix.zhtml?c=254280&p=irol-eventDetails&EventId=5266593

Die Ergebnisse sind sehr vielversprechend. Alle drei behandelten Patienten zeigen Verbesserungen in ihrer Muskelfunktion, allerdings unterschiedlich stark. Leichte Nebenwirkungen, die möglicherweise in Zusammenhang mit der Behandlung stehen können, wurden zwei Mal beobachtet (eine erhöhte Konzentration von Billirubin und erhöhte Leberenzym-Werte).

Wir freuen uns sehr über den positiven Zwischenstand! Jetzt heißt es für uns abwarten und hoffen, dass die weiteren Ergebnisse ähnlich positiv sind!

Dass wir heute aber überhaupt so konkret hoffen dürfen, liegt daran, dass Familienorganisationen in Großbritannien und den USA vor vielen Jahren begonnen haben Forschungsprojekte zu fördern! Darunter war auch die Arbeit von Ana Buj-Bello, die jetzt die Grundlage für die Gentherapie darstellt. Deswegen hoffen wir darauf, dass auch die Projekte, die wir zur Zeit zusammen mit dem  Myotubular Trust in der Zukunft in diese Phase kommen werden .- Dafür vielen Dank an unserer Spenderinnen und Spender!

 

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